آیا انقلاب CRISPR فرا رسیده است؟

به گزارش واحد ژنتیک پایگاه اطلاع رسانی علوم آزمایشگاهی ایران، یک دهه پس از اینکه دانشمندان توانایی ویرایش DNA با استفاده از توالی CRISPR را توسعه دادند، اولین داروهایی که از این تکنیک استفاده می کنند با پتانسیل تغییر زندگی افراد مبتلا به بیماری های ژنتیکی خاص به بازار وارد شد. اما مسائل مربوط به اخلاق، دسترسی و قیمت گذاری همچنان باقی است. دکتر گرگ لیچولای، کارآفرین بیوتکنولوژی و مدرس دانشگاه Yale SOM، درباره وضعیت فعلی این فناوری معتقد است که تحولات زیادی رخ داده است و در آستانه تایید اولین داروهای مبتنی بر CRISPR هستیم و خط لوله کاملی از درمان های جدید در راه است. جایزه نوبل اعطا شد و نبردهای ثبت اختراع بین برکلی و MIT حل و فصل شده است. همچنین، در مورد آزمایش های انسانی و تخطی های اخلاقی، مناقشه ای بزرگ وجود دارد که منجر به زندانی شدن یک دانشمند به دلیل آزمایش روی جنین انسان شد. بنابراین بسیار دراماتیک بوده و همچنان ادامه دارد.

فرآیند عملیاتی فناوری

انجام پیوند مغز استخوان که در مراکز سرطان انجام می شود و برای بیماران بسیار پرخطر و بسیار سخت است، تأثیر می گذارد. CRISPR بسیار راحت تر و بهتر قابل تحمل خواهد بود. پزشکان با CRISPR سلول های خونی را می گیرند، از فناوری CRISPR برای تغییر ژن های معیوب استفاده می کنند و سلول های جدید و بهبود یافته را مجدداً تزریق می کنند که منجر به تولید گلبول های قرمز سالم در بیمار می شود. در کم خونی داسی شکل، بیماران دچار بحران درد می شوند زیرا سلول ها در مورفولوژی خود مشکل دارند. بتا تالاسمی نوعی کم خونی است و به همین ترتیب، گلبول های قرمز خون مشکل ژنتیکی در توانایی حمل هموگلوبین دارند. داده های اولیه از 31 بیمار نشان می دهد که یک دوره درمانی ممکن است این بیماری را درمان کند. بنابراین این یک پیشرفت بسیار چشمگیر است.

مسئله مهم وارد کردن مقدار کافی داروی CRISPR به سلول هایی است که نیاز به تغییر دارند تا بتوانید اثر مفیدی برای بیمار داشته باشید. برای برخی از اینها، مانند A-1AT، شما می خواهید کبد را هدف قرار دهید، و تزریق دمنوش کمی آسان تر است، زیرا داروها مستقیماً به کبد می روند و به طور مناسب توزیع می شوند. اما هنگامی که سایر اندام ها درگیر هستند، دریافت توزیع گسترده ای از یک داروی CRISPR یا یک ژن درمانی یا حتی داروهای معمولی بسیار چالش برانگیزتر خواهد بود. به عنوان مثال، ورود به مغز و توزیع گسترده یک داروی پیچیده مانند این، چالش برانگیز خواهد بود. با این حال، یک احتمال نظری وجود دارد که تزریق سلول های تغییر یافته با CRISPR به عنوان سلول های بنیادی می تواند پیامدهای ناشناخته دیگری داشته باشد، شاید ژرمینال، شاید چیزهای دیگر. فقط یک احتمال کوچک وجود دارد که این اتفاق بیفتد، اما باید نظارت شود. همچنین این احتمال وجود دارد که مزایای ژنتیکی در طول عمر مورد انتظار یا طول عمر بیماران دوام نیاورد. بنابراین بیماران باید تحت نظر باشند تا اطمینان حاصل شود که مزایای مادام العمر و همچنین اجتناب از خطرات به دست آمده است.