انقلابی در درمان بیماری های ژنتیکی نادر: رویکردی نوین با ارگانوئیدها

به گزارش واحد ژنتیک پایگاه اطلاع رسانی علوم آزمایشگاهی ایران، بیمارستان کودکان کانزاس سیتی با استفاده از روشی نوین مبتنی بر ارگانوئید های مشتق شده از بیمار و الیگونوکلئوتید های آنتی سنس شخصی (ASO)، به پیشرفت چشمگیری در درمان بیماری های ژنتیکی نادر دست یافته است. این روش با سرعت و هزینه بسیار کمتر از روش های پیشین، امکان تولید سلول های بنیادی پرتوان القایی (iPSC) و ارگانوئید های خاص بیمار را فراهم می کند. این امر به نوبه خود، امکان بررسی سریع تر و مؤثرتر درمان های شخصی را برای بیماری های ژنتیکی نادر فراهم می سازد و امیدهای جدیدی را برای بیمارانی با شرایط غیرقابل درمان قبلی به ارمغان می آورد. این مطالعه که در مجله نیچر منتشر شده، گامی مهم در جهت توسعه درمان های شخصی و بهبود کیفیت زندگی بیماران مبتلا به بیماری های ژنتیکی نادر در سراسر جهان است.